Это лекарство попало в Книгу рекордов Гинесса как самое дорогое в мире. Впрочем его достаточно уколоть всего один раз. Золгенсма спасает детей со спинальной мышечной атрофией.
Ребенок, родившийся с такой патологией постепенно перестает двигаться. У него атрофируются мышцы всего тела — даже глотательные и дыхательные.
Болезнь может проявиться в любом возрасте, но чаще заболевают дети. Дети со СМА не доживают до десяти лет, часто гибнут во младенчестве.
Какие еще есть лекарства от СМА
Еще пять лет назад от этой болезни не было лекарств вообще. Сейчас в мире три препарата для больных СМА и еще четыре в стадии клинических испытаний.
Первый препарат «Спинраза» появился в 2016 году. В России его зарегистрировали в 2019. Одна инъекция стоит 8000 000 рублей. В первый год надо сделать шесть уколов, затем — по три инъекции в год. И так — всю жизнь.
Второй препарат — «Рисдиплам», подан на регистрацию в России – в Минздрав. По словам директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, сейчас открыта программа дорегистрационного доступа к препарату для больных некоторых типов СМА.
Недавно на мировом рынке появился препарат фармкомпании Novartis (США) — «Золгенсма». В России он пока не зарегистрирован. Цена — 150 миллионов рублей за инъекцию.
В чем разница?
Первые два препараты принимаются пожизненно. И приостанавливают мышечную атрофию. «Спинразу» вводят инъекционно в спинной мозг, «Рисдиплам» принимают в виде сиропа ежедневно.
«Золгенсма», по мнению экспертов, настоящий прорыв в генной терапии и борьбе с СМА. «Золгенсма» не только приостанавливает развитие болезни, но и улучшает общее состояние.
Для излечения, нужна всего одна инъекция. Важное условие: препарат нужно ввести до того, как ребенку исполнится два года.
Как получить это лекарство?
Регионы мира в большинстве своем не могут позволить себе такие дорогие бесплатные лекарства, правдами и неправдами отказывают родителям в бесплатной бюджетной помощи. Родители собирают деньги через соцсети, фонды, телевидение, ищут спонсоров.
Международная корпорация «Биоген» , которая выпустила «Спинразу» стала спонсором гуманитарной программы раннего доступа к терапии пациентов с младенческой формой СМА, самой тяжелой. Лечение на год получили более 700 детей, из них сорок — из России.
В декабре прошлого года производитель «Золгенсмы» решил раздать в 2020-м сто доз препарата по принципу лотереи. Чтобы принять участие в программе, лечащий врач больного должен был послать в компанию с документы, подтверждающие диагноз.
Истории со счастливым концом
Несколько месяцев назад семья Персаевых из Осетии ссобрала 160 миллионов для дочери. Об этом сообщила мама девочки на официальной странице в Инстаграм. За пять месяцев Арнелле Персаевой россияне собрали 105 миллионов рублей. Недостающую часть средств внёс меценат Владимир Гуриев и закрыл сбор.
Родители Кати Рубцовой из Ставропольского края тоже попросили помощи в соцсетях, а потом нашелся спонсор, который покрыл все расходы.
Повезло Чепуштановым из Рубцовска: в декабре прошлого года их больному сыну на пожертвованные средства ввели «Золгенсму».
Семья Тишуниных из Тюмени за полтора месяца набрала более 70 миллионов рублей, а затем тоже появился меценат.
Сейчас в соцсетях ведет инстаграм с историей болезни дочери Анастасия Ростова. О диагнозе СМА узнали, когда Варе было два с половиной месяца. В августе в инстаграме появилась запись: девочка получила инъекцию.
Статистика
По информации благотворительного фонда помощи больным СМА, в России около 914 больных спинальной мышечной атрофией. Восемьдесят процентов — дети.
